امیدواری به درمان‌های ویرایش ژنی با ایمنی و کارآیی بالاتر
شرکت بیوتکنولوژی درمانی Tehran- Irna- verve نتایج اولیه امیدوار کننده از اولین مطالعه بالینی (فاز IB) داروی جدید ویرایش ژن خود ، Verve-1 را منتشر کرده است که می تواند با استفاده از نانوذرات لیپید منجر به ایمنی و کارآیی بالاتر شود.
حدود یک سال پیش ، براساس اعلام گروه علمی ایرنا ، روز سه شنبه ، توسعه داروی سابق آن ، Verve-2 ، به دلیل نگرانی های ایمنی متوقف شد. اما این داروی جدید که از نانوذرات لایپید استفاده می کند ، نتایج امیدوار کننده ای داشته است.
این روش درمانی مدرن ، مانند نسخه قبلی ، برای غیرفعال کردن دائمی ژن PCSK2 در کبد طراحی شده است. اما تفاوت اصلی استفاده از یک سیستم انتقالی جدید به نام GALNAC-LNP است. به گفته این شرکت ، این سیستم به ذرات نانولیپید (LNP) اجازه می دهد تا با کمک گیرنده های لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) یا گیرنده های آیزیلیکوپروتئین ، به سلولهای کبدی دسترسی پیدا کنند.
Verve-2 شاخص ایمنی خوبی را در کارآزمایی بالینی Heart-1 نشان داد ، که در چهار بیمار مبتلا به “هیپرکلسترولیسم خانواده هتروزیگوت (HEFH)) یا بیماری شریان اولیه عروق کرونر انجام شد. هیچ موردی از عوارض جدی درمان در هیچ یک از این سه گروه وجود نداشت ، و بر خلاف تجربه سال گذشته با Verve-1 ، از جمله افزایش آنزیم های گل یا پلاکت های افزایش یافته ، کاهش می یابد.
در یک مطالعه قبلی ، یکی از بیمارانی که تحت درمان با VERVE-1 قرار داشتند ، در میزان درجه ۲ و ترومبوسیتوپنی شدید ، در سطح ALT (آنزیم کبد) افزایش یافته است که منجر به توقف پروژه شد.
به گفته مقامات شرکت ، یک دوره واحد از بالاترین دوز آزمایش شده (۱.۵ میلی گرم در کیلوگرم) میانگین ۵ ٪ در سطح کلسترول LDL در بیماران را کاهش داده است. در یک مورد خاص ، با این حال ، کاهش ۵ ٪ گزارش شده است. همچنین ، سطح پروتئین PCSK2 ، که با هدف درمان انجام می شود ، به طور متوسط ۵ ٪ کاهش یافته است.
در حال حاضر ، گروه چهارم از بیماران با دوز ۱.۵ میلی گرم در کیلوگرم ثبت شده است و Var Var انتظار دارد داده های نهایی را از افزایش دوز در نیمه دوم سال جاری ارائه دهد. در همین حال ، داده های طولانی مدت از داروی قبلی ، Verve-2 ، هنوز در حال جمع آوری است ، که تاکنون نشان داده شده است که تا دو سال از ثبات بالایی در مکانیسم ویرایش ژن خود برخوردار است.
Sekar Kathiresan ، مدیر عامل شرکت ، ضمن ابراز رضایت از نتایج ، گفت: “فناوری اختصاصی ما در سیستم GALNAC-LNP یکی از بهترین پروفایل های ایمنی در این زمینه را نشان می دهد و داده های جدید نشان می دهد که Verve-1 می تواند برابر یا حتی بهتر عمل کند.”
این دستاورد در شرایطی صورت می گیرد که اخیراً زمینه ویرایش ژن با چالش هایی روبرو شده است. خروج PFSER از برنامه ژن درمانی هموفیلی به دلیل کاهش تقاضا و توقف همکاری داروهای ورتکس با و به دلیل تغییر اولویت های استراتژیک است. با این حال ، Verve-2 اکنون امیدوار است که مسیر درمان ویرایش ژن را با ایمنی و کارآیی بالاتر ادامه دهد.
منبع : خبرگزاری ایرنا
